我可能遇到了“救星”，CAR-T免疫療法突破骨髓瘤復發困境

多次復發、深受病痛折磨的多發性骨髓瘤患者李先生在對嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法有了初步了解后，在去醫院復診時咨詢醫生，進一步了解CAR-T療法能夠為骨髓瘤患者帶來哪些獲益。

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創新療法——破局復發\難治骨髓瘤患者治療困境

“我希望活得再久一些，也想要活得更輕松一些”！

如果我不曾見過陽光，或許我可以忍受黑暗，然而，在經歷過多次病情好轉之后，我變得更加害怕疾病的復發。自從被確診為多發性骨髓瘤后，我已經嘗試了多種治療方法，可每一次的結果都讓我倍感無力。這次復發后，醫生告訴我骨髓瘤治療有種“終極武器”，即CAR-T療法可以一試，通過查閱相關資料，我對這項新技術充滿了期待，也重新燃起了對生活的希望。

今天去醫院復診時，我特意向醫生咨詢了CAR-T療法的相關信息，希望能進一步了解這種療法能夠為我還有更多骨髓瘤病友們帶來哪些獲益。經過醫生的耐心解答，我對這項新型治療方法更加充滿信心。同時，我也認真做了筆記，把CAR-T療法好好研究了一番。

安全可靠——“全人源”CAR-T擁有更低的副反應

醫生告訴我，盡管現階段骨髓瘤患者可選擇的治療手段有很多，但因為它難以治愈，像我這樣多次復發的情況其實相當普遍。然而，CAR-T療法很特別，它作為一種革命性的新型治療方法，利用了基因工程技術，將患者自身的免疫“戰士”T細胞提取出來，改造成“超級戰士”CAR-T細胞，回輸后可“定位導航”到患者體內的骨髓瘤細胞，具有高效殺瘤作用。

不過，CAR-T細胞畢竟是“外來者”，可能具有一定免疫原性（引發宿主對CAR-T細胞的免疫排斥），從而影響療效。聽醫生說全球首個全人源靶向BCMA的CAR-T產品“伊基奧侖賽”已獲批上市，它作為全人源BCMA CAR-T，相比動物源CAR-T，具有低免疫原性和高親和力，有助于“繞過”宿主的抗CAR免疫原性，減少免疫排斥反應，維持CAR-T細胞在患者體內長期存在，發揮免疫“監視”作用，降低骨髓瘤復發【1】。

在評估伊基奧侖賽治療復發/難治性骨髓瘤的療效時，關注微小殘留病（MRD）狀態具有重要意義。MRD狀態可以反映患者治療后體內腫瘤殘留狀態，達到MRD陰性意味著患者在治療后獲得了深度緩解。MRD陰性持續時間越長，說明治療效果越好，患者復發幾率也會相對降低【2】。

FUMANBA-1研究結果顯示：

在接受伊基奧侖賽治療的103例復發/難治性多發性骨髓瘤患者中，95%達到了MRD陰性【3】，中位達MRD陰性時間僅14天【3】，82.4%的患者MRD陰性持續時間超過12個月【3】，且有50.0%的患者體內伊基奧侖賽存續時間長達一年【3】。這對于我和病友們來說是一個非常積極的消息，因為這意味著，接受伊基奧侖賽治療并獲得持續MRD陰性的患者，有望實現長期生存。

安全性方面，不良反應大多輕微，且能很快恢復，只有2例患者發生免疫效應細胞相關神經毒性綜合癥（ICANS），無≥3級ICANS發生，僅1例患者發生了≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS）【3】。

簡言之，由于創新作用機制，CAR-T療法可以精準、快速、高效地殺滅骨髓瘤細胞，并帶來持久深度緩解，大大減少了患者再次復發的可能，同時具有良好且可控的安全性，為飽受復發折磨的骨髓瘤病友們帶來了治愈希望。

此外，區別于傳統藥物治療需要多療程用藥，長期治療導致副作用增加、患者依從性變差的劣勢，CAR-T療法為骨髓瘤患者提供了便捷的一次輸注即可長期獲益，治療過程更簡單，為我和家人省下了很多麻煩，使我和更多病友們不必再因為反復復發、異地就醫和長期用藥等問題而煩惱，實在是有“兩把刷子”！

誰能成為CAR-T療法的最佳受益者？

我也聽一些淋巴瘤病友談論過，接受CAR-T治療對患者的疾病狀態、身體狀況和既往治療史等都有嚴格要求。醫生告訴我，CAR-T療法適用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）

而對于符合條件的患者，可考慮盡早使用CAR-T細胞治療，要知道接受越少治療線數的患者體內環境可能越好，因此在CAR-T治療后也可能獲得更優緩解。同時，CAR-T治療在患者體能狀況較好時進行，患者可以對治療有更好的耐受能力，也有助于降低嚴重不良反應的發生風險。據FUMANBA-1研究顯示，總人群中完全緩解或更好的緩解（≥CR）率為74.3%【3】，而在既往無CAR-T治療史患者中≥CR率達到78.7%【3】；總人群中12個月PFS率為78.8%【3】，在既往無CAR-T治療史患者中達到84.4%【3】。對于既往未接受過CAR-T治療的患者，首次選擇全人源CAR-T伊基奧侖賽可能獲得更好的療效。

想到這里，我的心中突然涌起一股久違的激動，仿佛看見希望的“閃電”劃破我的“夜空”。我想我可能真的遇到了“救星”，CAR-T療法或許真的能將我從反復治療、反復復發的循環中拯救出來，重新踏上那條本屬于我的灑滿陽光的人生之路……

病友有話說

李先生（化名）：“我是一位農民，當確診多發性骨髓瘤后我感覺沒有希望了，可能活不了多久了，多次治療（化療、免疫調節劑等）失敗后我更加沮喪。幸運的是，醫生向我推薦參加CAR-T療法的臨床試驗，當時聽說已經有很多成功的案例，抱著試一試的心態我接受了治療，沒想到治療過程十分順利，治療方式也很便捷，一次輸注，不用反復吃藥。2年過去了我已經基本恢復了患病前的生活。如今聽說用于骨髓瘤治療的全人源CAR-T已在我國獲批，希望創新療法可以為更多像我這樣的患者帶去福音！”

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