無論是什么惡性腫瘤，早期還是晚期，基因融合是哪種亞型，腫瘤都有可能縮小，近年來，廣譜抗癌藥恩曲替尼的問世為曾經無藥可治的罕見腫瘤類型帶來新的希望。臨床數據顯示，恩曲替尼在治療 19 種不同類型的 NTRK 融合陽性實體瘤方面顯示出57%的客觀反應！

胸部腫瘤大幅消退，明星靶向藥恩曲替尼首次成功治療胸腺瘤

50歲的M先生身體一向健康，沒得過什么大病。2018年突然出現了嘔吐和持續幾小時的腹痛，并且還出現了右下腹中度壓痛，這是闌尾炎的典型癥狀之一，因此醫生當時懷疑是闌尾炎。經過進一步的檢查發現，M先生的影像顯示闌尾并沒有異常，而意外發現右側胸腔里有多個內有多個腫塊，其中一個已經有網球那么大（ 5.8 cm）。此外，在前縱隔也發現多個腫塊，最大的達5.2厘米。

M先生和家人都感到很詫異，因為在確診之前從未出現任何咳嗽、呼吸困難、胸痛或與胸部占位性病變相關的癥狀。

經過病理檢測確認，M先生得的并不是最常見的肺癌，而是是一種非常罕見的胸腺腫瘤，更糟的是已經轉移到縱隔淋巴結，意味著已經到了Ⅳ期，臨床治療的手段非常有限。

為了控制病情的惡化，M先生接受了化療，幸運的是化療方案起效了，2個周期的治療后，腫瘤有了顯著縮小，但是殺敵一千自損八百，M先生無法耐受嚴重的副作用，堅持拒絕繼續治療。

為了尋求比化療更好的方式，醫生為M先生進行了基因組測序測序，尋找副作用更小的靶向治療方案，結果出來后，醫生驚喜的告訴M先生，他的基因存在一種罕見的融合類型EIF4B-NTRK3融合。在全球范圍內，兩種 藥物已被批準用于 NTRK 融合陽性癌癥：拉羅替尼（larotrectinib VITRAKVI?) 和 恩曲替尼（entrectinib ROZLYTREK?)。其中，恩曲替尼具有很強的活性。臨床數據證實，在19類患有各種實體瘤類型的患者中，恩曲替尼的總體反應率（ORR）為 57%，其中7% 的患者腫瘤全部消失，達到完全緩解（CR），還有 45% 的患者獲得了超過一年的持久反應。

M先生也因為存在這一鉆石靶點在2019年順利接受了全新抗癌藥物恩曲替尼的治療。

幸運的是，M先生對這款藥物的耐受良好，治療10 個月的胸部 CT 掃描結果表明，胸部腫瘤大幅消退。

橫跨14類癌癥！廣譜抗癌藥恩曲替尼已在中、美上市

相信大家看完上面的案例，都想了解下這款針對特定靶點有著卓越療效并且具有強效抗腦轉效果的靶向藥。

據全球腫瘤醫生網專家介紹，恩曲替尼是一種具有中樞神經系統活性的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能夠穿過血腦屏障，是臨床上唯一一種被證明針對原發性和轉移性腦疾病具有療效的TRK抑制劑，并且沒有不良的脫靶活性。

2019年，恩曲替尼正式在美國獲批上市。

2022年7月29日，針對14類癌癥有效的廣譜抗癌藥恩曲替尼膠囊（Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101）終于在國內獲批上市，用于治療成人及12歲以上兒童患者NTRK融合陽性、初始治療后局部晚期或轉移性實體腫瘤！中國病友迎來暨拉羅替尼后的第2款不限癌種靶向藥，同時它也有了響當當的中文大名–羅圣全?。

恩曲替尼的獲批數據顯示：在NTRK融合陽性實體瘤患者中，entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的客觀緩解率ORR（腫瘤縮小）為57.4%，并且在橫跨10種不同類型腫瘤中均觀察到了客觀緩解（腫瘤縮小）。存在腦轉移的患者中，entrectinib的顱內客觀緩解率ORR為54.5%，其中超過1/4實現完全緩解（病灶全部消失）。

近期更新的綜合分析覆蓋了14 種腫瘤類型和至少 30 種不同組織學亞型的 121 名成人患者，中位隨訪時間為 25.8 個月。結果不負眾望，可評估患者的總客觀緩解率（ ORR ）為 61.2%。令研究人員驚喜的是，其中19 例患者出現了完全緩解，這意味著影像學證實他們的靶病灶已完全消失！55 例部分緩解。此外，對于臨床中非常棘手的腦轉移，恩曲替尼也展現出了強大的入腦活性。11 名盲法獨立中心審查評估的基線存在腦轉移的患者，顱內病灶的客觀緩解率（ ORR ）高達為63.6%（95% CI，30.8-89.1），中位顱內疾病控制時間為 22.1 個月，將近兩年！這再次證實了entrectinib 對實體瘤及腦轉移患者具有確切的療效！

關于恩曲替尼大家一定要知道的5點（價格、適應癥…）

一，藥品信息

通用名：Entrectinib

獲批適應癥：

1.NTRK基因融合陽性的晚期復發實體瘤的成人和兒童患者。原文鏈接：剛剛！又一款“不限癌種”抗癌新藥在中國獲批！橫跨14類癌癥！

2.ROS1陽性非小細胞肺癌成人患者。原文鏈接：批了！中國ROS1+肺癌患者終于迎來第2款靶向藥！

研發公司：由生物制藥公司Ignyta研發，2017年年底被羅氏耗資17億收購。

上市時間及國家：

2019年6月18日，經PMDA批準在日本上市

2019年8月16日，經FDA批準在美國上市

2022年7月29日，經NMPA批準在中國上市

劑型：口服膠囊100/200mg

二，哪些患者可以使用？

這個靶向藥不僅療效顯著，還是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效！這也這個藥品這么吸引眼球的原因。

在實驗中，這些患者腫瘤類型包括14種不同的腫瘤：結直腸癌，非小細胞肺癌，胰腺癌，軟組織肉瘤，乳腺癌，甲狀腺癌，神經系統腫瘤，婦科腫瘤，分泌型乳腺癌，膽管癌。

即使是標準治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1陽性，就可以使用這款有效率超高的“治愈系”抗癌藥。

三、恩曲替尼多少錢？

目前，Rozlytrek在美國的癌癥治療價格每月17050美元，幾乎僅為競爭對手Vitrakvi的一半，但每年花費仍需204,560美元。此價格對于患者來說，仍堪稱天價。

2022年11月初，隨著恩曲替尼在全國多地藥房正式上架，國內病友們關注的價格也公布了，稅后為37000元/盒，規格為200mg×90粒/盒。

雖然恩曲替尼在國內的價格遠遠低于美國，但對于很多病友還是無法承擔，我們也希望這款藥物早日納入醫保，給更多的患者帶來“治愈”的機會。

四、國內的患者如何接受治療？

目前恩曲替尼已在國內多地藥房出售。

好消息是，目前恩曲替尼針對NTRK實體瘤的試驗仍在國內進行臨床招募，已經有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！

除了拉羅替尼和恩曲替尼，還有多款美國及中國自主研發的NTRK抑制劑正式在國內獲批開展臨床試驗。

精準醫學已經為曾經難以治療的各類癌癥患者提供的新治療選擇。除了恩曲替尼，國內外近20款針對NTRK的藥物臨床證實效果顯著，并且都是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是標準治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望獲得寶藏之“鑰”，打開一扇全新的希望之門！

加硒教授微信：623296388，送食療電子書，任選一本