腦轉移簡直是癌癥患者的噩夢，一旦出現腦轉，患者的自然生存時間只有1-3個月。雖然目前靶向和免疫藥物紛紛上市，但是由于存在血腦屏障，大部分藥物的入腦效果并不好，各類癌癥腦轉移的患者迫切的需要能改善的治療方案。

恩曲替尼是一種具有中樞神經系統活性的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能夠穿過血腦屏障，是已被證明針對原發性和轉移性腦疾病具有療效的TRK/ROS1抑制劑，可以阻斷ROS1和NTRK激酶活性，并可能導致ROS1或NTRK基因融合的癌細胞死亡，并且沒有不良的脫靶活性（off-target activity）。

61%完全或部分緩解！Entrectinib強效抗腦轉

近期的一項研究對Entrectinib之前三項 I/II 期試驗的早期實驗進行綜合分析。

結果顯示：entrectinib 在 54 名 NTRK 融合陽性實體瘤患者中產生了持久的整體和顱內反應，包括罕見的腫瘤類型；對腦轉移的研究表明，entrectinib 可以解決 NTRK 融合腦轉移患者的治療困境。

非常值得一提的是，這項研究中覆蓋了14 種腫瘤類型的121 名成年成人患者，大約 61% 的患者有完全（19 名患者）或部分（55 名）反應，

而在 11 名 存在腦轉移的患者中，顱內客觀緩解率為 63.6%，中位顱內疾病控制時間為 22.1 個月，將近兩年！這再次證實了entrectinib 對實體瘤及腦轉移患者具有確切的療效。

一位存在SQSTM1–NTRK1重排肺癌患者出現了嚴重的腦轉移，有15~20個病灶，下面的CT 顯示了左側枕葉（頂部）和右側丘腦（底部）的轉移（紅色箭頭）。患者接受了恩曲替尼的治療，在使用 entrectinib 1 個月和 18 個月時做了CT復查，顯示在治療18個月時，患者的病灶已經全部消失，（數據截止時）評效獲得 CR（完全緩解）。

關于恩曲替尼

一，藥品信息

通用名：Entrectinib

獲批適應癥：治療NTRK基因融合陽性的晚期復發實體瘤的成人和兒童患者，以及ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。

研發公司：由生物制藥公司Ignyta研發，2017年年底被羅氏耗資17億收購。

作用機制：

恩曲替尼是一種具有中樞神經系統活性的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能夠穿過血腦屏障，是臨床上唯一一種被證明針對原發性和轉移性腦疾病具有療效的TRK抑制劑，并且沒有不良的脫靶活性（off-target activity，未達到預先設定的目標）；

可以阻斷ROS1和NTRK激酶活性，并可能導致ROS1或NTRK基因融合的癌細胞死亡。

上市時間及國家：

2019年6月18日，經PMDA批準在日本上市

2019年8月16日，經FDA批準在美國上市

劑型：口服膠囊100/200mg

二，哪些患者可以使用？

這個靶向藥不僅療效顯著，還是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效！這也這個藥品這么吸引眼球的原因。

在實驗中，這些患者腫瘤類型包括10種不同的腫瘤：結直腸癌，非小細胞肺癌，胰腺癌，軟組織肉瘤，乳腺癌，甲狀腺癌，神經系統腫瘤，婦科腫瘤，分泌型乳腺癌，膽管癌。

即使是標準治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1陽性，就可以使用這款有效率超高的“治愈系”抗癌藥。、

三、國內患者如何接受恩曲替尼治療？

相信還有很多國內的患者都對這款藥物充滿期待，目前恩曲替尼由國內腫瘤領域權威的幾家醫院率先開展臨床實驗。這意味著，國內的患者也終于有機會免費用上這款美國的抗癌“特藥”！這對于所有國內的患者來說又多了一份“治愈”的希望！

做了基因檢測的病友可以拿出報告看下，NTRK1/2/3、ROS1基因融合，且不同時存在第二種致癌因素（例如EGFR、KRAS），可以馬上進行初步的評估

四，加快抗癌新藥上市步伐，讓更多患者獲益！

近兩年，除了免疫檢查點抑制劑在腫瘤醫患群體中成為焦點，其中KEYTRUDA更是成為首款不區分癌癥種類和來源的廣譜抗癌藥，開啟了腫瘤治療的新時代，另外兩款TRK抑制劑Vitrakvi&Rozlytrek也大放異彩，被譽為“治愈系”的傳奇抗癌藥，成為癌癥療法從“基于癌癥在體內的起源”轉向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過程中的重要里程碑。

以前這些美國研發上市的抗癌新藥對于國內的患者來說遙不可及，近兩年隨著國家的重視，加快了各類抗癌藥物研發上市的審批速度，讓更多國外的新藥好藥，也能造福國內的癌癥患者。我們期待這款藥物能早日在國內獲批，造福更多患者。

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