5年前，看著包繞在女兒足底的帶著密密麻麻血管網的大腫瘤，像是馬上要將女兒吞噬一樣。而如今，她的女孩已經6歲多了，重要的是，她已經沒有腫瘤的跡象了。從剛出生的嬰兒到全身轉移的晚期患者，全球首款不限癌種靶向藥拉羅替尼的問世，已經為世界各地癌癥患者創造了奇跡。

手術進展，化療失敗陷入絕境！首款不限癌種靶向藥2周擊退腫瘤

Anna在1歲的時候，足底出現一個隆起的包塊，父母帶她去醫院做了詳細的檢查，醫生告訴他們，Anna腳上長的是一種惡性程度極高的腫瘤–嬰兒纖維肉瘤。這是一種非常罕見的癌癥，可以出現在身體的任何部位，在美國，每年僅有20例左右兒童確診。

更糟的是，由于腫瘤包繞了Anna的整個足底，占到了整個腳掌的2/3,無法手術，并且基因檢測沒有找到有意義的突變。

Anna只能先接受化療，但不幸的是，病情開始迅速進展，醫生只能切除部分腫瘤，很快出現復發，再切除…

醫生為Anna調整化療方案后,腫瘤控制穩定，但20個月后，Anna面臨到了更大的生存挑戰。

她的肺部出現了轉移，手術將肺部的病灶全切除后，又發現癌癥已經轉移到了腦部，此時，足底的腫瘤也再次進展，腫塊明顯隆起…

腦部手術時，腫瘤破潰出血，手術后，Anna出現了嚴重的并發癥，無法睜眼，肢體痙攣，并且術后僅3周，腦部的病灶就復發了，這一切的跡象都表明，腫瘤在迅速的吞噬著Anna…

面臨這樣棘手的情況，醫生再次用肺部手術的組織進行了基因檢測，結果出來后，醫生興奮的告訴Anna的父母，孩子有救了，她存在TPM3-NTRK1融合！針對這種特定的特變類型，一款名為 larotrectinib (拉羅替尼，Vitrakvi?; 代號LOXO-101) 的藥物已上市，大量NTRK融合的患者接受治療后，腫瘤大幅消退。這也是Anna最后的希望。

接受拉羅替尼治療后僅14天，Anna的病情出現了迅速的好轉，足底那巨大而恐怖的病灶以肉眼可見的速度縮小；3周后，腦部病灶縮小；令人難以置信的是，5個月時，Anna足底的大腫瘤已經完全消失，肺部也沒有復發的跡象。

如今，在接受拉羅替尼治療2年后，Anna已經是個6歲半的漂亮女孩，曾經手術的創傷后遺癥也在好轉，希望她能夠早日完全康復，踏入校園，開啟她全新的精彩人生。

（注：為保護患者隱私，文中部分使用化名，病情及治療經過略有刪減，想查看原文獻的可以點擊文末鏈接。）

首款不限癌種明星藥拉羅替尼已在中國上市！

拉羅替尼帶來這個治療奇跡并不是個例，這個全球首款不區分腫瘤來源的靶向藥物的問世已經幫助了世界各地成千上萬的腫瘤患者。

值得所有中國病友們振奮的是，2022年4月13日，全球首個不區分腫瘤來源的廣譜靶向藥-larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統稱拉羅替尼）終于獲得中國國家藥品監督管理局批準正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者！

研究證實，拉羅替尼可治療成人和兒童腫瘤25種存在NTRK融合的不同的腫瘤類型，最常見的是：軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結腸直腸（7% ）等。因此，只要基因檢測存在有NTRK融合，不管是什么類型的癌癥，不論早期還是晚期，不論成人還是兒童，都可以嘗試拉羅替尼。

（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯系全球腫瘤醫生網醫學部。）

1年260萬？國內患者如何接受治療？

不得不說，拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關心的價格又如何呢？

目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元，每年393600美元（約260多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。國內的價格暫未公布。

值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼的臨床試驗仍在國內進行臨床招募，大量的患者通過全球腫瘤醫生網醫學部成功申請接受新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰勝癌癥！

比如國內IV期肺癌患者M女士，基因檢測顯示NCOR2-NTRK1融合，成功入組拉羅替尼在國內的臨床試驗，成為了國內首批吃螃蟹的幸運兒，免費接受這款藥物的治療，每年剩下了超260萬的治療費！

Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發和靶向遞送藥物領域的重大進展。此外，多款針對NTRK的藥物臨床證實效果顯著，并且都是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是標準治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望獲得寶藏之“鑰”！也期待這些藥物能早日獲批納入醫保，給更多的病友帶來希望！

參考資料：

https://www.sciencerepository.org/targeted-therapy-using-the-selective-tropomyosin-kinase-receptor-inhibitor_COR-2021-3-103#_

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